單鹼基編輯技術是一種高精度基因編輯技術

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楊輝介紹,基因編輯應用於臨床的最大瓶頸是脫靶問題。所謂脫靶,就是本來修正這個基因,卻“未瞄準”而破壞了其他基因。脫靶會導致安全性問題,影響細胞正常功能,加大致癌風險等等。

楊輝表示,未來基因編輯技術將不僅針對罕見病,也可應用於常見病。他希望這些研究能推動基因編輯的臨床轉化。(完)

此次他受訪時透露,上次的研究發現給一些有風險的基因編輯踩下“剎車”,研究人員希望能發現問題,提升基因編輯的安全性。

中國科學家發現基因編輯RNA脫靶問題併進行優化 中國科學院科技攝影聯盟 謝震霖 攝

“控制好基因編輯的發展速度很重要”,他說。

上海6月11日電 (鄭瑩瑩)據中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心11日發佈的消息,中國科學家最新發現了基因編輯RNA脫靶問題併進行優化,相關研究論文於北京時間6月10日深夜在線發表在國際學術期刊《自然》上。

單鹼基編輯技術是一種高精度基因編輯技術,自2012年CRISPR/Cas9技術被髮現以來,這項技術被寄予厚望。據介紹,單鹼基編輯技術能夠實現非常高精度的目標打靶,因此相繼成為脊髓性肌營養不良、地中海貧血、血友病、視網膜黃斑變性、遺傳性耳聾等罕見病基因治療的熱門工具之一。

該研究通過全轉錄組RNA測序發現DNA編輯工具單鹼基編輯技術存在大量的RNA脫靶,首次獲得三種更高精度的單鹼基編輯工具,推動基因編輯技術向更加安全、精準的方向發展,為其進入臨床治療提供理論基礎。

楊輝團隊今年3月在《科學》雜誌上發表文章說明單鹼基編輯技術BE3存在全基因組範圍內的脫靶問題。

人體的2萬多個基因中,只要一個有突變,就有可能出現遺傳病。中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心研究員楊輝介紹,現在全球有約7000種罕見病,占所有疾病的10%,這些罕見病涉及全球3億病人,總數非常大,但95%的罕見病沒有藥物,一旦發現終身伴隨。科學界嘗試用基因編輯技術去解決罕見病的難題。

基因編輯好比用“剪刀”對基因組中的特定DNA片段進行敲除、加入、替換等,其作用包括改良植物性狀、治療惡性疾病等。